PROGETTI IN PROGRESS SECONDO LA NUOVA PROCEDURA ANALISI DA REGISTRO EBMT

GITMO-NEW_ALLO_MM Studio osservazionale retrospettivo non interventistico sull’uso di immunomodulanti, inibitori del proteasoma ed anticorpi monoclonali in pazienti con Mieloma Multiplo dopo trapianto allogenico

Centro coordinatore e principal Investigator: Dott.ssa Chiara Nozzoli - Trapianti di Midollo Osseo - SODc Terapie cellulari e Medicina trasfusionale - Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi – Firenze CIC 1003
Analisi dati: Dott.ssa Francesca Patriarca Azienda Sanitaria Universitaria Friuli Centrale CIC 705
Popolazione: pazienti adulti con mieloma multiplo che hanno ricevuto schemi terapeutici dopo il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (allo-HSCT) da donatori familiari e da registro tra il 1° gennaio 2009 al 31 dicembre 2018 per il mieloma multiplo. Ogni paziente arruolato avrà un follow-up di due anni a partire dalla data del trapianto allogenico. È previsto l’arruolamento di circa n. 300 pazienti.
Razionale: recentemente sono stati introdotti nuovi trattamenti per il Mieloma Multiplo che hanno migliorato la prognosi dei pazienti ma la maggior parte di loro presenta ricadute di malattia con esito fatale. I nuovi trattamenti con inibitori del proteasoma, immunomodulanti e più recentemente anticorpi monoclonali, hanno dimostrato una significativa efficacia con uno spettro di tossicità accettabile anche nei pazienti in recidiva dopo trapianto allogenico, supportando l’ipotesi che il sistema immunitario del donatore possa essere coadiuvato da questi nel controllo della malattia.
Obiettivo è identificare le caratteristiche dei pazienti affetti da mieloma multiplo sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e di valutare l’efficacia della somministrazione di schemi terapeutici dopo trapianto allogenico in termini di Sopravvivenza globale a 24 mesi dal trapianto.
Gli obiettivi secondari sono: progression Free Survival (PFS) 1 e 2, la tossicità ematologica e non ematologica, l’incidenza di malattia del trapianto contro l'ospite (GVHD) acuta e cronica e la mortalità non correlata alla recidiva (NRM).

Impatto di SARS-COV-2 sulla strategia trapiantologica e sulla sopravvivenza di pazienti affetti da leucemia acuta

Proponente e Centro coordinatore: Cristina Skert - Responsabile UOS Trapianto Midollo Osseo - Presso UOC Ematologia - Ospedale dell’Angelo, Venezia Mestre CIC 502
Obiettivo primario: valutazione della sopravvivenza di pazienti con leucemia acuta con programma di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (CSE) in epoca di pandemia COVID-19.
Obiettivi secondari: valutazione della scelta obbligata di un donatore meno adatto rispetto alla prima opzione a causa della contingenza epidemica di COVID-19; Valutazione del posticipo del trapianto o dell’annullamento della procedura per indisponibilità del donatore; Incidenza e caratteristiche cliniche di COVID-19 nei pazienti trapiantati; Incidenza di altre infezioni; Endpoint: incidenza cumulativa di infezioni batteriche, fungine e virali -Incidenza di GVHD; Valutazione dell’ammissione in terapia intensiva (TI) e out-come; Valutazione della distribuzione spaziale di COVID-19 e di altre classiche complicanze trapiantologiche; Identificazione dei fattori correlabili alla sopravvivenza.
Popolazione: pazienti affetti da Leucemia acuta sottoposti a trapianto allogenico di CSE registrati nel database del GITMO dai Centri partecipanti da febbraio 2020 a febbraio 2021

Posttransplant cyclophosphamide (PTCy) Versus antithymocyte globulin (ATG) in 10/10 and 9/10 HLA-matched unrelated donor transplantation

Principal Investigator: Dott.ssa Lorentino Francesca, Dott. Ciceri Fabio
Centro Coordinatore: IRCCS Ospedale San Raffaele, Milano CIC 813
Obiettivo Primario: analizzare nell’esperienza nazionale italiana i risultati di outcome trapiantologico in termini di GvHD & Relapse Free Survival (GRFS) in relazione all’utilizzo della piattaforma di profilassi GvHD PTCy- o ATG-based in pazienti sottoposti a trapianto da donatore da registro con matching HLA 9/10 o 10/10 afferenti ai Registri Italiani IBMDR/GITMO.
Popolazione: pazienti adulti sottoposti a trapianto da donatore da registro adulto con matching HLA 9/10 o 10/10 e con profilassi della GvHD basata sull’utilizzo di PTCy o ATG, eseguito dal 1° gennaio 2014 al 31/12/2018.

Trattamento della splenomegalia pre-trapianto allogenico in epoca dei jak2 inibitori

Proponente e Centro coordinatore:
Dott. Luca Castagna - Humanitas Research Center di Milano CIC 354.
Studio in 2 fasi che affianca l’analisi da registro ad una Survey
1 fase.  Survey per identificare i pazienti che hanno ricevuto una terapia sulla milza nel periodo 2010-2020 al primo trapianto allogenico.
2 fase. Analisi da Registro per identificare l’outcome dei pazienti con Mielofibrosi e splenomegalia con lo scopo di valutare l’effetto della terapia locale.

Multicenter Registry Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Cryopreserved Grafts in Patients with Hematologic Disease receiving Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) during COVID19 Pandemic (CRYO_COVID19)

Proponenti:
Dott.ssa Irene Defrancesco - UOC Ematologia, IRCCS Policlinico San Matteo - Pavia CIC 286
Dott.ssa Francesca Bonifazi - IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna CIC 240
Razionale: la pandemia COVID 19 ha causato una grave crisi sanitaria con notevoli restrizioni dei viaggi attraverso i confini internazionali e all'interno dei paesi. Ciò ha portato ad una notevole riduzione dell'attività di trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche e ha compromesso la capacità dei centri trapianti di programmare in modo sicuro l'infusione di cellule staminali emopoietiche allogeniche fresche nei riceventi. Alla luce di tali criticità, l'Autorità italiana competente per i trapianti, il Registro BM italiano (IBMDR) e GITMO hanno formalmente suggerito di crioconservare i prodotti di donatori correlati e non correlati durante la pandemia COVID 19 prima di iniziare il regime di condizionamento.
Esistono dati limitati sulla sicurezza e l'efficacia dei prodotti criopreservati da qualsiasi donatore nel contesto del trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche. Alcuni studi hanno riportato un recupero tardivo delle piastrine senza impatto sul recupero dei neutrofili, sulla malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) o sulla sopravvivenza (Kim et al, BBMT 2007; Medd et al, BMT 2013) utilizzando come strategia di profilassi della GvHD quella convenzionale. Risultati simili sono stati mostrati da un recente studio CIBMTR nel contesto della ciclofosfamide post-trapianto (PT-Cy) (Hamadani, BBMT 2020). Al contrario, un'altra analisi CIBMTR (Eapen, BBMT 2020) ha mostrato tassi di mortalità e grafi failure più elevati dopo l'infusione di prodotti criopreservati (sia sangue periferico sia sangue midollare) rispetto ai prodotti freschi in pazienti affetti da Anemia A plastica Severa. Sebbene nell'attuale contesto pandemico la criopreservazione delle cellule staminali emopoietiche allogeniche presenti evidenti vantaggi logistici garantendo un prodotto sicuro e disponibile prima dell'avvio della terapia di condizionamento, la qualità post-scongelamento del prodotto è un problema rilevante e può essere compromessa dal tempo di transito pre-crioconservazione e dal trattamento/stoccaggio prima del congelamento. Questo studio si propone di valutare efficacia e sicurezza dei prodotti allogenici criopreservati e infusi in pazienti affetti da malattie ematologiche nel corso della pandemia COVID 19 presso i centri italiani afferenti al GITMO.